Первому пациенту с наследственной гиперхолестеринемией выполнили редактирование гена при помощи CRISPR

Стартовало клиническое исследование усовершенствованной технологии редактирования генов CRISPR (биотехнологическая компания Verve Therapeutics).Будет оцениваться препарат VERVE-101 у пациентов с гетерогенной гиперхолестеринемией.

Препарат VERVE-101 введен первому пациенту. Технологию CRISPR оценят у 40 пациентов с гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемией. Препарат редактирует ген PCSK9, снижая выработку белка PCSK9, и уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). Лекарство выключает целевой ген в печени, используя технологию CRISPR, редактируя только один нуклеотид в определенном месте гена. Препарат вводится однократно.

Ожидаются первые результаты исследования в 2023 году. В доклинических исследованиях экспериментальный препарат VERVE-101 снизил уровень холестерина ЛПНП на 70% через две недели, и уровни оставались низкими в течение минимум двух лет.

Источник: https://www.the-scientist.com/news-opinion/first-person-dosed-in-novel-gene-editing-clinical-trial-7...

---

Поделитесь новостью в социальных сетях